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来源：破茧Bio
一次BD合作，点燃了投资者对于石药创新的期待。
2026年7月2日，阿斯利康与石药创新达成一项总潜在交易额最高超17亿美元的战略合作。根据协议，双方将依托石药创新专有的siRNA药物发现平台及肝外靶向递送平台，共同开发针对肾脏疾病的新型小核酸候选药物。阿斯利康支付3000万美元首付款，石药创新则有权收取最高5.4亿美元的研发里程碑付款和最高12亿美元的销售里程碑付款。
虽然合作条款本身并不算业内最顶尖，但却催化了石药创新股价的连续大涨。这背后的逻辑，必须结合医药行业的演进趋势才能看懂。
2026年，堪称中国小核酸药物的“资本元年”。
这一年中，先是瑞博生物登陆港交所，成为中国小核酸药物“第一股”；随后中生制药以12亿元总价全资收购国内siRNA创新药企赫吉亚生物，打响传统药企向小核酸药物转型“第一枪”。
而在全球市场，小核酸药物更是提前在2025年就已经火爆，BD合作、收购等交易的总金额已突破300亿美元，创下历史新高。从“三强鼎立”到“群雄逐鹿”，一场属于小核酸的产业变局正在上演。
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药物“可编程”时代
小核酸药物的诞生源于一个宏大而优雅的构想：既然致病基因会转录成mRNA，mRNA再指导细胞合成致病蛋白，那么我们为何不直接在mRNA层面“拦截”错误的指令？
这构成了小核酸药物最根本的突破性意义：它绕过了蛋白质层面的“可成药性”限制。传统小分子药物和抗体药物只能作用于约20%的蛋白质靶点，而小核酸药物通过聚焦转录的mRNA阶段，能够抑制无法通过传统药物靶向的“不可成药靶点”。理论上，小核酸药物可以靶向任何致病基因，甚至可人为定向“基因编程”，治疗谱系极广。正因如此，小核酸药物被公认为继小分子药物、抗体药物之后的第三大药物形式。
图：三种药物形式对比，来源：银河证券
小核酸药物主要包括两大类：ASO药物（反义寡核苷酸）、siRNA药物。
ASO是一种单链寡核苷酸分子，通常包含 15-25 个核苷酸，ASO进入细胞后在核糖核酸酶的作用下，通过碱基互补配对原则锁定目标RNA，然后通过RNase H将目标RNA切断从而使蛋白无法表达。
siRNA则是一条长约 21-23 个碱基对的双链 RNA，在细胞核中转录后，双链 siRNA以及相关的蛋白质便会穿过核孔，并在核孔中由 RNase III 核酸酶裂解形成单链 siRNA。如此形成的单链 siRNA与 Ago 等蛋白质结合，用于和互补 mRNA的识别，并作为切割的模板，形成的蛋白复合物称为沉默效应复合物（RISC）。
两种小核酸药物的核心机理均在于限制目标RNA的表达，ASO可以在胞质和胞核发挥作用，不过毒性通常较大；siRNA只在胞质发挥作用，但安全性通常更高一些。现阶段备受关注的小核酸药物，指的正是即将取得突破的siRNA药物。
然而，理想与现实之间横亘着一道天堑。siRNA药物未经制剂化处理进入体内后会被快速降解，无法到达靶向部位，更难进入细胞。如何将药物精准递送到疾病部位，是整个领域最核心的障碍。
转机出现在2014年。小核酸龙头Alnylam发表了关于GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）递送技术的论文。GalNAc通过与肝细胞表面的ASGPR受体特异性结合，实现了高效的肝脏靶向递送。这一突破极大提升了小核酸药物的胞吞效率，通过较低药物剂量即可实现长效性，毒性更小，也开启了小核酸药物的蓬勃发展期。
从市场数据看，2024年全球小核酸药物销售额已达52.47亿美元。根据沙利文预测，全球小核酸药物市场规模预计将从2026年的95亿美元攀升至2030年的251亿美元。一个属于小核酸的“黄金时代”正在拉开序幕。
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下一次浪潮的破局关键
如果说将药物从罕见病推向肝脏相关常见病的GalNAc平台，开启了小核酸药物的“第一次浪潮”，那么下一次浪潮的破局关键，毫无疑问是递送系统的再次突破。
Alnylam的故事，本身就是一部“递送系统定胜负”的教科书。
在GalNAc技术成熟之前，Alnylam度过了漫长的蛰伏期。公司成立于2002年，前15年深耕小核酸药物成药路径，一度存在感极低。正是GalNAc递送系统的突破，让Alnylam一跃成为小核酸领域的绝对龙头。
GalNAc的成功验证了小核酸企业 “平台+靶点+速度” 的核心竞争逻辑。截至当下，Alnylam已成功获批5款基于GalNAc技术的siRNA药物，覆盖罕见病、心血管、代谢等多个治疗领域。凭借GalNAc平台技术，Alnylam由I期到III期的临床转化效率达到惊人的64.3%，较整个医药行业5.7%的平均水平高出10倍有余。
图：Alnylam公司管线一览
Alnylam的崛起证明了一件事：在小核酸行业，谁掌握了递送平台，谁就掌握了话语权。
同样印证“得递送系统得天下”逻辑的，还有另一家老牌小核酸药物公司Arrowhead，它正在用TRiM™平台书写“下一次浪潮”的序章。
Arrowhead成立于1989年，2004年在纳斯达克上市，是全球siRNA领域的先驱和领军企业。其之所以影响力不及Alnylam，最核心的原因就在于递送系统层面的乏力。最终Arrowhead公司在2016年11月终止所有使用EX1（动态多聚体偶联物）的临床项目，将全部研发精力转向靶向RNAi分子的TRiM平台。
面对Alnylam在GalNAc递送领域的专利壁垒，Arrowhead没有选择正面硬刚，而是沉下心另辟蹊径。其NAG25技术成功突破了Alnylam L96的linker专利和三叉戟专利，不仅制造更简单，还将成本压缩到最低。
TRiM平台采用配体介导递送，形成结构简单的组织特异性靶向系统。研发人员利用该平台为每个候选药物优化四个组件：具有序列特异性稳定化学性质的高效RNAi trigger、高亲和力靶向配体、各种接头和化学成分、增强药代动力学的结构。
TRiM平台的核心优势在于广谱组织靶向能力。目前已显示出应用于肝脏、肺、肌肉、中枢神经系统等多个组织的潜力。TRiM技术已实现寡核苷酸向肝脏和六种肝外组织的递送。这正是Arrowhead区别于Alnylam的关键：Alnylam解决了“到肝脏”的问题，Arrowhead正在解决“到肝脏以外”的问题。
经历十年积累耕耘后，Arrowhead的TRiM平台最终于2025年9月得以价值释放。Arrowhead宣布与诺华达成全球许可和合作协议，将临床前阶段的ARO-SNCA授权给诺华，用于治疗帕金森病等突触核蛋白病。
图：Arrowhead公司管线一览
ARO-SNCA利用TRiM平台进行皮下给药和向中枢神经系统递送，靶向编码α-突触核蛋白的基因。诺华为这款药物支付2亿美元预付款，Arrowhead还有资格获得高达20亿美元的里程碑付款及销售分成。更值得关注的是，诺华还可以选择Arrowhead现有产品线之外的其他疾病靶点，利用TRiM平台进行研发。
这并非一次简单的BD，而是递送系统TRiM平台的历史性验证。受此消息影响，Arrowhead公司股价迅速爆发，由2025年8月底的22.03美元，飙升至如今的约83.99美元，不到一年时间就实现超380%的股价涨幅。这就是递送系统突破的威力。
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国内企业的破局之路
中国小核酸企业正在快速追赶全球浪潮。尤其是对于递送平台的改良创新，中国企业在小核酸领域具有研发效率优势和工程创新优势。
率先发力的正是国内小核酸药物“第一股”瑞博生物。公司成立于2007年，经过近二十年的研究，构建了涵盖药物设计、递送、修饰到CMC及生产的全技术链自主研发平台。
尤其是瑞博生物的递送战略，精准聚焦于“肝内深耕+肝外延伸” 。
在肝靶向方面，瑞博自主研发的RiboGalSTAR™肝靶向递送平台已经相对成熟，依托该平台已将7个在研产品推进至临床试验阶段，同时布局了超过20款临床前产品，计划每年递交2至4个IND申请。多项临床研究验证了该平台的安全性、有效性和长效性。
图：瑞博生物管线一览
在肝外递送方面，瑞博已建立针对肿瘤的RiboOncoSTAR™平台、针对肾脏和中枢神经系统的RiboPepSTAR™平台。在2025年11月的美国肾脏病学会肾脏周上，瑞博公布了RiboPepSTAR™的临床前数据——在跨物种模型中均实现了近端肾小管细胞的特异性摄取，目标基因沉默效率高达80%。
瑞博生物最终能否实现全球突围暂且不论，但其对于递送系统的精准战略布局就足以担起“小核酸药物第一股”的名头。
另一方面，AI制药企业剂泰科技走出了一条截然不同的路：用AI重塑纳米递送体系。
2025年9月16日，剂泰科技正式发布自主研发的全球首个AI纳米递送平台NanoForge。该平台基于量子化学与分子动力学模拟，结合自研专利高通量湿实验及筛选平台，集成千万级LNP脂质库。
基于NanoForge，剂泰科技打造了四大核心解决方案：AiLNP（AI核酸递送系统设计平台）、AiRNA（AI mRNA序列设计平台）、AiTEM（AI小分子制剂设计平台）、AiProtein（AI蛋白和抗体设计平台）。
NanoForge最令人瞩目的是其多器官靶向能力——目前已突破性实现人体内肝、肺、免疫器官、心脏、肌肉、肿瘤、中枢神经系统、胃肠道等8个器官或组织的LNP靶向递送。剂泰科技已成功开发超过10个管线项目，产出7个临床前候选药物，最快的管线已到达pre-NDA阶段。
剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达这样总结：“通过AI+纳米我们可以解决制药‘十年磨一剑’的困境，把十年变成几个月。”“小核酸药物爆发”叠加“AI技术破局”，精准卡位的剂泰科技能够获得资本认可也就不足为奇了。
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递送系统，浪潮胜负手
小核酸药物正站在下一次浪潮的前夜。
2025年小核酸领域BD交易总额已突破300亿美元——诺华、罗氏、礼来、GSK、赛诺菲等巨头争相出手。然而，核心的问题只有一个：谁能率先取得递送系统的突破。
GalNAc解决了“到肝脏”的问题，催生了Alnylam这个千亿市值的龙头。下一代递送技术要解决的是“到肝脏以外”的问题——到大脑、到肌肉、到心脏、到肿瘤、到脂肪。Arrowhead的TRiM™平台已经证明，率先突破递送瓶颈的企业，将获得MNC的巨额押注和市场的超额回报。
国内的瑞博生物正从肝靶向走向肝外靶向，剂泰科技正用AI加速纳米递送的多器官突破。它们都在为即将到来的浪潮积蓄力量。
而石药创新股价的大涨，正是这股浪潮涌来时，市场给出的热烈回响。阿斯利康的真金白银，押注的并非某个具体的靶点或分子，而是石药集团专有的肝外靶向递送平台。从Alnylam的GalNAc到Arrowhead的TRiM™，从瑞博的RiboPepSTAR™到剂泰科技的NanoForge，再到石药集团获得阿斯利康认可的肝外递送平台——这条演进脉络清晰地指向同一个结论：在小核酸行业，谁掌握了递送平台，谁就掌握了话语权。
潮头已现，潮声已至。而这一次，中国玩家不再是看客。
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责任编辑：杨红卜
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